用語集

アルファベット

ACE inhibitor

ACE阻害剤。アンジオテンシンIからアンジオテンシンIIへの転換に関わるアンジオテンシン変換酵素(ACE)を阻害し、降圧効果をもたらす高血圧治療薬。

ADME

薬物動態学および薬理学で用いられる、吸収(Absorption)、分布(Distribution)、代謝(Metabolism)、排泄Excretion) の頭文字からなる略称であり、生体において薬物が処理される過程を示す用語である。

CBER

米国食品医薬品局（FDA）生物製剤評価研究センター Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) の略称。遺伝子治療、細胞治療、ワクチン、抗体医薬、生物製剤また付随する医療機器、診断薬など生物由来のものを専任。CDERと同様に新たに市場に入ってくる生物由来の製品について安全性や有効性を評価する。

CDER

医薬品評価研究センター Center for Drug Evaluation and Research (CDER) の略称。CDERではすべての処方箋薬とOTC薬が安全かつ効果的である事を保証するために、新たに市場に入ってくる薬について評価し、また既に上市されている薬について評価し、また既に上市されている薬についても最高水準の市販後調査を行っている。

cDNAマイクロアレイ

細胞内の遺伝子発現量を測定するために、多数のDNA断片をプラスチックやガラス等の基板上に高密度に配置した分析器具のこと。DNAチップと同義。

CIOMS

Council for International Organizations of Medical Science（CIOMS：国際医学団体協議会）の略称で、各国の医学関連団体、研究グループ、行政機関がメンバーとなり、国際間にまたがるような医学関連事項の研究推進を行い、国際的な医療関連業務の円滑な促進を図ることを目的とした組織

CMC

化学（Chemical）、製造（Manufacturing）、品質管理（Control）の略称であり、医薬品供給の中心となる。

CPC

Cell Processing Center（CPC）の略称であり、細胞の培養、加工などの処理を無菌的に行うために、厳密に管理された細胞処理施設のこと。

CRM

Continual Reassessment Method（CRM：連続再評価法）の略称で、事前に予測される毒性発現率などに基づき、症例毎の状況を確認しながら、複数Doseで連続して評価する用量漸増方法で、最大耐用量の投与量レベルの決定を行う時などに用いる。

CRO

Contract Research Organization（CRO：受託臨床試験実施機関）の略。

CTA

Clinical Trial Application（CTA)の略称で、欧州におけるEMEA（欧州医薬品審査庁）に提出する臨床試験実施申請資料のこと

CTCAE

National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events（CTCAE）の略称で、有害事象の判定規準となる。

CTD

Common Technical Document（CTD）の略称で、日米EU医薬品規制調和国際会議（ICH）で合意された、日米ＥＵ３極共通の医薬品承認申請様式のこと。

CTN

Clinical trial notification（CTN：治験計画届）の略称で、米国におけるFDA（食品医薬品局）に提出する治験計画の届出のこと

DDS

Drug Delivery System（DDS）の略称で、必要な薬物を必要な時間に必要な部位で作用させるためのシステム

DNAチップ

細胞内の遺伝子発現量を測定するために、多数のDNA断片をプラスチックやガラス等の基板上に高密度に配置した分析器具のこと。cDNAマイクロアレイと同義語。

DNAワクチン

抗原情報をコードしたDNAをワクチンとして接種する新型ワクチン

EDC

Electrical Data Capturing（EDC）の略称で、症例報告書の電子化システムのこと。

ELISA

Enzyme-Linked ImmunoSorbent Assay(ELISA)の略称で、試料中に含まれる抗体あるいは抗原の濃度を検出・定量する際に用いられる方法。

ELISPOT

Enzyme-linked immunosorbent spot (ELISPOT) の略称で、抗体産生細胞やサイトカインを産生する細胞の数を測定する際に用いられる方法。

EMEA

European Medicines Evaluation Agency（EMEA：欧州医薬品審査庁）の略称で、欧州における医薬品の販売承認と治験に必要な手続き、申請、試験、法令等の取締りを行う機関

EP

The European Pharmacopoeia（EP：欧州薬局方）欧州での薬剤の品質基準を定めたもの。

ES細胞

Embryonic stem cellsの略称で、動物の発生初期段階である胚盤胞期の胚の一部に属する内部細胞塊より作られる幹細胞細胞株のこと。分化多能性を保ちつつ、ほぼ無限に増殖させる事ができるため、再生医療への応用に注目されている。

FAS

Full Analysis Set（FAS：最大の解析対象集団）の略称で、Intention-to-treat の原則に可能な限り近づけた被験者集団。

FDA

米国Food and Drug Administration（FDA：食品医薬品局）の略称で、食品や医薬品、さらに化粧品、医療機器、動物薬、玩具など、消費者が通常の生活を行うに当たって接する機会のある製品について、その許可や違反品の取締りなどの行政を専門的に行うアメリカ合衆国の政府機関である。

First human trial

ヒトで初めて薬剤が投与される試験のこと。FIM（First in Man）とも略される。

FM

fermenter（FM）の略称であり、培養装置のこと。

GCP

GCP（Good Clinical Practice）の略称であり、医薬品の臨床試験の実施の基準を定めた省令

GLP

Good Laboratory Practice（GLP）の略称であり、医薬品の安全性に関する非臨床試験の実施の基準を定めた規則

GMP

Good Manufacturing Practice（GMP）の略称であり、医薬品の製造管理及び品質管理に関する基準を定めた規則

HTS

High Throughput Screening（HTS)の略称であり、コンビナトリアル・ケミストリーによって作られた大量の化合物を迅速なスピードでアッセイしふるい落とすための技術

ICH

International Conference on Harmonisation of Technical Requirements for Registration of Pharmaceuticals for Human Use（ICH：日米EU医薬品規制調和国際会議）の略称であり、新薬承認審査の基準を国際的に統一し、医薬品の特性を検討するための非臨床試験・臨床試験の実施方法やルール、提出書類のフォーマットなどを標準化することを目的とした組織

IND

Investigational New Drug（IND)の略称で、米国におけるFDA（食品医薬品局）に提出する臨床試験実施申請資料のこと

iPS細胞

Induced Pluripotent Stem cells（iPS細胞：人工多能性幹細胞）の略称で、体細胞（主に線維芽細胞）へ数種類の遺伝子（転写因子）を導入することにより、分化万能性（pluripotency）を持たせた細胞のこと。先進的な医療応用が期待される。

IRB

Institutional Review Board（IRB：治験審査委員会）の略称で、治験参加者の「人権」と「安全性」に問題ないかどうかを審査する為の組織のこと。

ITT

ITT（Intension to treat：割り付けられた全症例）の略称で、治療群に割り付けられたとしても治療が実施不能になったり、対照治療に割り付けられても同様にその治療が続行不能になったり、というような割り付けられた後逸脱した患者もすべて含めてた全症例を示す

KPI

Key Performance Indicator（KPI：主要業績管理指標）の略称で、重要な目標および戦略などの達成状況に相関性をもった数値であり、この数値を把握・分析することにより目標達成のために必要な対応を検討することができる。

LOCF

Last Observation Carried Forward（LOCF：最終観察の引き延ばし補完法）の略称で、1年追跡の計画が半年で脱落したとして、半年時点での検査値を1年時の値とみなして解析するといった、不完全例を解析除外しない方向で扱う方法

MedDRA

Medical Dictionary for Regulatory Activities Terminology（MedDRA：ICH国際医薬用語集）の略称で、医薬品に関連する国際間の情報交換を迅速かつ的確に行うため、国際的に共通する用語集としてICHにおいて作成された用語集

NCE

New Chemical Entity（NEC：新薬候補新規化合物）の略称で、ある地域又は国において以前に承認されたことがない化学物質

OTC

Over The Counter Drug（OTC）の略称で、医師の処方せんがなくても、薬局・薬店で購入できる一般用医薬品のことです。

PCR

Polymerase Chain Reaction（PCR：ポリメラーゼ連鎖反応）の略称で、DNAを増幅するための原理またはそれを用いた手法のこと。

PMDA

Pharmaceuticals and Medical Devices Agency（PMDA：独立行政法人医薬品医療機器総合機構）の略称で、医薬品の副作用や生物由来製品を介した感染等による健康被害に対して、迅速な救済を図り（健康被害救済）、医薬品や医療機器などの品質、有効性および安全性について、治験前から承認までを一貫した体制で指導・審査し（承認審査）、市販後における安全性に関する情報の収集、分析、提供を行う（安全対策）ことを通じて、国民保健の向上に貢献することを目的とした組織

PPS

Per Protocol Set（PPS：プロコトル治療遵守集団）の略称で、実施計画書に適合した被験者の集団

PSUR

Periodic Safety Update Report（PSUR：定期的安全性最新報告）の略称で、新薬を開発・販売する各国の製薬メーカーが規制当局に提出する当該医薬品の副作用などの発生動向の報告

QC/QA

Quality Control（QC：品質管理）/Quality Assurance（QA：品質保証）の略称

QOL

Quality of Life（QOL）の略称で、般に人の生活の質、すなわちある人がどれだけ人間らしい望み通りの生活を送ることが出来ているかを計るための尺度として働く概念。

RECIST

Response Evaluation Criteria In Solid Tumors（RECIST：固形がん治療効果判定法）の略称であり、腫瘍縮小効果の評価体系として明確な規準定めた国際的なガイドライン

RNAi

RNA interference（RNAi：RNA干渉）の略称で、二本鎖RNAと相補的な塩基配列を持つmRNAが分解される現象。

RNAアプタマー

標的タンパク質を特異的に認識するRNA分子を利用したもので、特定のタンパク質にだけ非常に強く結合して、その機能を阻害する活性持つ。

RNAアンチセンス

標的遺伝子のmRNAに相補的なオリゴヌクレオチドを細胞へ投与し、標的遺伝子の発現のみを特異的に抑制するRNA分子のこと。

SDV

Sourse Data VerificationまたはSourse Document Verification（SDV：原資料との照合・検証）の略称であり、原資料を直接閲覧により照合し、症例報告書との一致性を確認し、治験の適切な実施及びデータの信頼性等を検証すること。

SMO

Site Management Organization（SMO：治験実施施設管理機関）の略称であり、治験を実施する医療機関を支援する企業として医療機関が携わる治験の各種事務手続きや、治験を実施する医師の業務を支援する組織。

USP

The United States Pharmacopeial Convention（UPC：米国薬局方）米国での薬剤の品質基準を定めたもの。

あ行

アダプティブデザイン/フレキシブルデザイン

Adaptive/FlexibleDesign　実験計画において介入型臨床試験の場合、事前の取り決めに従い最終観察が終わるまでは原則、データの評価は行われないが、ある一定の条件のもと、試験の途中途中で、それまでのデータで評価を行い、試験の中止継続、試験の目的の変更、症例数の変更、用量や対照群の取捨変更などの変更を可能としたデザイン。適切にオペレーションされることで患者に対し、試験の早期決着、無用なエントリー、申請承認への時間ロスを防ぐなどのメリットがある。

アレルギー

免疫反応が、特定の抗原に対して過剰に起こること。近年では先進国で患者が急増しており、アレルギーの原因となるアレルゲンは、食物系、金属系、動物系と実に多様である。

医師主導治験

治験とは異なり、研究者（医師）が主体となって実施する臨床試験のことで、患者に対する最善の治療法や標準的治療法、証拠に基づいた医療（EBM: evidence-based medicine）を確立するために、必要な証拠（evidence）を創ることを目的として行われる。

医師主導自主臨床研究

治験（医師主導治験を含む）以外の医師が主導する臨床研究を治験と区別して自主研究（または医師／研究者主導自主臨床研究）と呼ぶ。自主研究でも、それぞれの研究に該当する倫理指針があり、被験者の個人の尊厳と人権を守ることが求められてる。自主研究のなかでも独創的又は先駆的な研究や社会的要請の強い諸問題に関する研究に対しては、国から研究費が与えられ、研究成果は将来社会へ還元されていきます。

遺伝子診断

遺伝子を調べて病気を診断すること

遺伝子治療

正常な遺伝子を細胞に補ったり、遺伝子の欠陥を修復・修正したり、異常な遺伝子を抑制することで病気を治療する手法。近年ではウイルスベクター法やRNAiを用いた手法が臨床応用されてきている。

遺伝子治療臨床研究に関する指針

遺伝子操作技術を用いた臨床研究が適切に実施されるよう、研究者及び研究機関等が遵守すべき事項を厚労省によって定められた規則

遺伝子多型・SNP

ある生物種集団のゲノム塩基配列が変異して多様性が見られることを遺伝子多型といい、ゲノム塩基配列の一塩基が変異して多様性が見られその変異が集団内で1%以上の頻度で見られる時、一塩基多型（SNP : Single Nucleotide Polymorphism）という。

医薬品の市販後調査の基準（GPMSP）

GPMSP（Good Post-Marketing Surveillance Practice）医薬品の市販後調査の基準を定めた省令

インフォームドコンセント

医師が患者に十分に情報を提供し、患者の同意を得ること

ウイルスベクター

遺伝子を細胞内に運ぶウイルスのことで遺伝子治療で良く使われる手法である。アデノウイルスベクター、レトロウイスルベクターなどがある。

エピジェネティクス

全く同じ遺伝子型を持つ細胞であっても、様々な細胞に分化していくことを研究する学問のこと。

オーファンドラッグ

希少疾病用医薬品のことで、市場が非常に小さいため、営利を目的とする製薬会社によって生産が望めない薬剤。日本の制度では患者数５万人未満の疾患用の医薬品のこと。

か行

ガイドライン

ある物事に対する方針についての大まかな指針・指標。ルールやマナーなどの決まり事、約束事を明文化し、それらを守った行動をするための具体的な方向性を示すもの。医薬品開発においては、国内外の枠組みにおける多くのガイドラインが存在する。

確認申請

主に、関連省庁の大臣が所管する事業における「遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律」に基づく、第二種使用等に係る拡散防止措置の確認の申請のことを言う。遺伝子治療では、臨床研究及び治験を行う際に必須となっている。

カルタヘナ法

「遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律」のことで、遺伝子組換え生物等が我が国の野生動植物等へ影響を与えないよう管理するための法律である。遺伝子組換え技術を用いた試験を行う際に、関連省庁への確認申請が必要。

監査

GCPなどの関連規制に遵守して実施されていることを確認・評価する目的の品質保証業務

癌免疫治療

身体の中のがん細胞が持っているもの（がん抗原）をワクチンとして接種することにより、体内でがん細胞を攻撃する免疫細胞の力を強めて、がん治療に結びつけるもの。この治療は、副作用が少なく、がんに対する選択的な治療法と考えられている。

組み換えDNA技術

有用な特性を持つ遺伝子のみを宿主に付与し、発現させる技術で、農作物の品種改良や医薬品などの様々な産業分野に応用されている。

後発医薬品（ジェネリック医薬品）

成分そのものやその製造方法を対象とする特許権が消滅した先発医薬品について、特許権者ではなかった医薬品製造メーカーがその特許の内容を利用して製造した、同じ主成分を含んだ医薬品

抗体医薬

特定の細胞や組織（物質や分子）にだけ効果がある抗体を利用した医薬品。がん細胞などの表面に出ている、異物であること示す目印（抗原タンパク質）を特異的に認識するため、治療効果と副作用の軽減が期待される。

国際共同治験

日米欧、世界各地において同時に実施する治験（臨床試験）をいう。グローバルスタディとも呼ばれる。

さ行

サイトカイン

細胞が産生する蛋白で、それに対するレセプターを持つ細胞に働き、細胞の増殖・分化・機能発現を行うもの。インターフェロンなど、医療応用されているものもある。

再生医療

遺伝子工学や培養技術の進歩により急速に発展した技術で、その組織が欠損した場合（たとえば四肢切断など）、再度生えてくることのない組織の機能回復や組織自体を再生する医療

細胞治療

ヒトの細胞を安全に処理し、さまざまな治療に応用すること

市販後調査

市販後（新薬発売後）に医薬品製造業者が行う調査で、日常診療下での医薬品の有効性、安全性の確認とともに、市販前（治験）では得られなかった医薬品の適正使用についての情報の収集、提供を目的として行われる。

自由診療、混合診療

保険がきかない診療は「自由診療」とよばれ、その料金は医療機関が自由に決めてよいことになっており、全額、患者の自己負担になってしまう。また、1つの病気の治療に、保険診療と自由診療の医療サービスを併用するものを「混合診療」と呼び、わが国では禁止されてる。

重篤な有害事象

SAE（Serious Adverse Event）とも呼ばれ、有害事象のうち、死亡に至るもの、生命を脅かすもの。治療のため入院若しくは入院・加療期間の延長が必要なもの、永続的若しくは重大な障害・機能不全に陥るもの、先天異常を来すもの、又はその他の重大な医学的事象を言う。

照会事項

主に、承認申請後、PMDAより送られる質問や指摘などの照会文書。受領側の製薬企業は、これに対応する必要がある。

症例報告書

CRF（Case Report Form：症例報告書）と呼ばれ、各被験者に関して、治験依頼者に報告することがプロトコールにおいて規定されている全ての情報を記録するための、印刷されたまたは光学的もしくは電子的な記録様式およびこれらに記録されたもの

製造販売後安全管理基準（GVP）

GVP（Good Vigilance Practice）と呼ばれ、医療用医薬品製造販売業の許可要件となる医薬品の製造販売後安全管理の基準、製造販売後の製品の安全対策　製造販売直後調査および適正使用情報の収集等に関する基準。

製造販売後調査

薬事法に基づいて、医薬品の発売後に、その医薬品がどのような患者さんに使用され、どのような副作用がでて、どのような効き目だったかなど、医薬品の安全性や有効性について調べる調査

製造販売品質保証基準（GQP）

GQP（Good Quality Practice）と呼ばれ、医療用医薬品製造販売業の許可要件となる品質保証の実施基準を定めた省令。

製造物責任法（PL法）

PL法（Product Liability法）と呼ばれ、製造物の欠陥により損害が生じた場合の製造業者等の損害賠償責任について定めた法規。医薬品においても適用される場合がある。

総括報告書

治療薬、予防薬又は診断薬の実施された治験について記述した文書で、臨床的・統計学的な記述、説明及び解析まとめた報告書

た行

体細胞クローニング

生殖細胞ではなく体細胞を用いて作られる、同一の起源を持ち、尚かつ均一な遺伝情報を持つ核酸、細胞、個体の集団

単回投与試験

薬剤投与を１回のみで行う試験

タンパク

アミノ酸が多数連結（重合）してできた高分子化合物であり、生物の重要な構成成分のひとつである。生物の構造そのものとなったり、酵素などとして生命現象の発現に利用される。

治験相談

PMDAが、製薬企業からの相談の申込みに応じて、医薬品の治験（医薬品の承認申請のために実施する臨床試験）及び再評価・再審査に係る臨床試験に関する指導及び助言を行うこと

治験届

保健衛生上の見地から治験の実態を把握するため、我が国で承認された医薬品に使われたことのない薬物（新有効成分薬物）の治験について、治験依頼者（製薬企業等）が厚生大臣へ提出する治験計画の届け出

治験薬概要書

治験の実施に必要な、治験薬（主に被験薬）に関する非臨床試験及び臨床試験の成績を編集したもの

データマネジメント

GCPを遵守して適正に実施された臨床試験のデータの品質確保を目的に実施される業務

テーラーメイド・オーダーメイド医療

個々の人に対して、効果があり副作用も出ない治療を目指して、遺伝子情報から個人に適切な薬を適量投与して治療を行う医療

ドラックラグ

新薬開発後、患者へ投入できるまでの行政の規制による空走時間のこと

トランスレーショナルリサーチ

基礎研究で見出された新規発見を、臨床に役立つ応用として翻訳し事業化につなげていくための研究・事業

中間解析

試験が実施されている期間中に行う、主要エンドポイント（Primary endpoint）解析のこと。多くの場合、副次エンドポイント（ Secondary endpoint）についてもなされる。

低分子医薬

化学的に合成された低分子化合物の医薬品

適応追加・効能追加

適応外使用の医薬品を保険適用できるようにするために、製薬メーカーが厚生労働省に当該医薬品の適応症の追加を申請し、それが承認されること。これらを総称して適応追加・効能追加と言う。

統計解析

生物統計学の手法を用いて、治験の結果を分析し、治験薬が効果があるのか、既存の市販薬よりも効果があるのかを、統計学的に証明（説明）する作業

同意説明文書・同意書

同意説明文書とは治験の内容について患者へ説明する説明文書。同意書は、説明後に署名する様式。

動的割付

Dynamic Allocation　通常、無作為割付であれば、ランダム化は担保されているはずであるが、臨床試験のような少ないN数であれば逆に割付する群または層に対しアンバランスになることも珍しくなく、そのアンバランスさのために本来の効果など評価できなくなる可能性がある。そのような重要な予後因子（2～3因子位）をあらかじめ均等に割り付けられるよう制御しながら、無作為割付を行う方法。最小化法など。

特許

行政機関である特許庁が、新規且つ有用な発明を出願した人に与える、発明を一定期間、独占的且つ排他的に実施できる権利

特定保健用食品（トクホ）

食品の持つ特定の保健の用途を表示して販売される食品。特定保健用食品として販売するためには、製品ごとに食品の有効性や安全性について審査を受け、表示について国の許可を受ける必要があります。

な行

二重盲検法

医学の試験・研究で、実施している薬や治療法などの性質を、医師（観察者）からも患者からも不明にして行う方法

は行

バイオセンサー

生体起源の分子認識機構を利用した化学センサーの総称

バイオマーカー

尿や血清中などに含まれる生体由来の物質で、生体内の生物学的変化を定量的に把握するための指標（マーカー）となるもの

バイオリアクター

生体触媒を用いて生化学反応を行う装置の総称。遺伝子工学や培養技術の進歩により急速に発展してきただけでなく、今後の環境と調和した工業を考える上で非常に関心が高い。

バイファンクショナル抗体

2種の抗原を結合できる抗体

パイプライン

製薬企業における各薬剤の開発から販売までの一連のプロダクトライン（製品体制）のこと。この数の多さにより自社開発力などを判断することもできる。

ヒト幹細胞臨床研究に関する指針

ヒト幹細胞を用いた臨床研究が適切に実施されるよう、研究者及び研究機関等が遵守すべき事項を厚労省によって定められら規則

ファーマコゲノミクス

ゲノム情報に基づいた「個の医療」と「創薬研究開発」を目的に、特定の疾患群に対して有効かつ安全な医薬品を探索・開発するために、患者のゲノム情報の解析によってアプローチする手法

プラスミド

細胞内で複製され、娘細胞に分配される染色体以外のDNA分子の総称

プラセボ

本物の薬のように見える外見をしているが、薬として効く成分は入っていない、偽物の薬のこと

ブロックバスター

従来の治療体系を覆す薬効を持ち、圧倒的な売上高をたたき出し、その売上に比例する莫大な利益を生み出す新薬

ベクター

ある遺伝子を取り出して、別のDNAに組み込む際の遺伝子を運ぶ運び屋の名称

ペプチドワクチン

8～10アミノ酸がつながった小さいペプチドを注射することによって、患者さん自身のもっている免疫の力を高めて治療するワクチンのこと

ヘルシンキ宣言

「ヒトを対象とする医学研究の倫理的的原則」のこと。1964年、フィンランドの首都ヘルシンキにおいて開かれた世界医師会第18回総会で採択された、医学研究者が自らを規制する為に採択された人体実験に対する倫理規範。

発がん性試験

正常な細胞をがん（悪性腫瘍）に変化させる性質を評価する試験。通常、マウスやラットなどのげっ歯類（または必要に応じてその他の哺乳類）に検体を連続投与して各臓器のがんの有無を検索する試験（長期発癌性試験）が行われている。

反復投与試験

薬剤を繰り返し投与して行われる試験

非臨床試験

医薬品の研究開発において、動物を用いて薬効薬理作用、生体内での動態、有害な作用などを調べる試験。

標準業務手順書（SOPs）

SOPs（Standard Operating Procedures）と呼ばれ、治験においてはGCPを遵守し、均一の質を担保するために用いられる業務の詳細が書かれた手順書

分子標的治療薬

特定の分子構造のみを標的にして作用するように作られた医薬品

補償・賠償

補償は適法を前提とする責任で、賠償は違法行為を前提とする責任

ま行

マイクロドージングスタディ(臨床試験)

Micro Dosing Study: 毒性や薬理作用など全く影響をもたない位の超微量（マイクロドーズ）の薬剤候補物質を投与して、動態、代謝などの動きを見ようとする試験であり、フェーズ1の前にヒトでのスクリーニングを目的として行う試験。フェーズ0試験などとも呼ばれ申請承認資料として活用している国もある。しかしヒトにはじめて投与する試験になるため、日本では承認認可制度に組み入れられていない。